Tolvaptan è stato autorizzato anche in Scozia per il trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD).
Milano, 28 gennaio 2016 – Da pochi giorni i pazienti scozzesi con la patologia genetica ADPKD, possono beneficiare dell’utilizzo di JINARC® (tolvaptan), a seguito della sua raccomandazione da parte dello Scottish Medicines Consortium (SMC) per gli adulti con malattia renale cronica (CKD) in stadio 1-3, con evidenza di rapida progressione di malattia.
Questa raccomandazione tiene conto dell’esame condotto dal SMC Patient and Clinician Engagement (PACE) e si aggiunge alla raccomandazione del National Institute for Heath and Care Excellence (NICE) per il NHS d’Inghilterra dell’Ottobre 2015. (2) “Tolvaptan è la prima terapia disease-modifying per l’ADPKD disponibile attraverso il Sistema Sanitario Nazionale del Regno Unito (NHS)”
“A causa della sua natura imprevedibile e del suo impatto devastante sulle famiglie, la ADPKD è stata paragonata a una “bomba a orologeria nella pancia” ha affermato Tess Harris, presidente di PKD International e della PKD Charity. “Per la prima volta abbiamo a disposizione un trattamento che può ritardare la progressione di questa malattia portando speranza sia ai pazienti odierni che alle future generazioni che soffriranno di ADPKD.”
Nello sviluppare la raccomandazione per tolvaptan, il SMC si è basto sui dati dello studio di fase III TEMPO 3:4, il più ampio studio clinico mai intrapreso sulla ADPKD. Nel corso di un periodo di 3 anni, lo studio ha dimostrato una significativa riduzione , circa della metà, (49,2%, p < 0,0001 riduzione relativa) del tasso di crescita del volume renale totale per i pazienti trattati con tolvaptan vs quelli trattati con placebo, corrispondente a una riduzione assoluta pari al 2,7%. (7) Inoltre, tolvaptan ha mostrato di ridurre il tasso di diminuzione della funzione renale rispetto al placebo di circa il 32% (p < 0,001, riduzione relativa; riduzione assoluta [1,20 mg/ml]-1 ).
I pazienti che hanno assunto tolvaptan hanno riportato una probabilità inferiore del 36% (riduzione relativa; p = 0,0007) di andare incontro a dolore ai reni clinicamente significativo rispetto a quelli che hanno assunto placebo (riduzione assoluta: 2 eventi per 100 persone/anno). Nei pazienti in trattamento con tolvaptan sono stati osservati effetti collaterali associati al meccanismo d’azione del farmaco, quali sete, poliuria, pollachiuria. È stato anche rilevato un basso e gestibile rischio di danno epatico, monitorato mediante regolari esami del sangue.
Il Dott. Stewart Lambie, consulente in nefrologia e medicina generale al Raigmore Hospital, Inverness ha commentato: “Questo è un enorme passo avanti nella gestione dei pazienti con ADPKD per i quali in passato non era disponibile alcuna terapia specifica. Il fatto che i pazienti abbiano ora accesso a un trattamento che ritarderà in maniera significativa la loro necessità di dialisi o un trapianto di rene, è una notizia fantastica.“
Ci auguriamo che questa confortante notizia possa essere diffusa anche per la distribuzione Italia. Siamo ancora in attesa che AIFA faccia le sue valutazioni.
Vi ricordiamo di continuare a firmare la petizione #STOPalrenepolicistico
