Una nuova ricerca condotta su 122 pazienti ADPKD in diversi centri nefrologici italiani coordinata dal gruppo di Nefrogenetica di Brescia descrive l’esperienza “real-life” con il Tolvaptan nei pazienti con ADPKD, confermando buoni livelli di aderenza alla terapia e una buona tollerabilità nel lungo periodo.
Link all’articolo scientifico:
https://academic.oup.com/ckj/article/18/11/sfaf156/8138666
Siamo lieti di condividere la pubblicazione di un nuovo studio scientifico dedicato al rene policistico autosomico dominante (ADPKD), realizzato nell’ambito di una collaborazione multicentrica italiana guidata dalla Professoressa Claudia Izzi.
Il lavoro, pubblicato sulla rivista internazionale Clinical Kidney Journal, descrive l’esperienza clinica con Tolvaptan, l’unico farmaco attualmente approvato per rallentare la progressione della malattia renale nel rene policistico, valutandone l’utilizzo nella pratica clinica quotidiana, al di fuori dei tradizionali studi clinici sperimentali.
Il rene policistico e il ruolo del Tolvaptan
Negli ultimi anni il Tolvaptan ha rappresentato una svolta importante nella gestione della malattia, poiché è il primo trattamento capace di modificare la storia naturale dell’ADPKD, rallentando la crescita delle cisti e la perdita della funzione renale.
I principali studi clinici internazionali hanno dimostrato l’efficacia del farmaco, ma rimaneva importante capire come il Tolvaptan venisse utilizzato nella pratica clinica reale, in contesti meno controllati rispetto agli studi sperimentali e con pazienti seguiti nella routine dei centri nefrologici.
Lo studio: un’esperienza multicentrica italiana
Questo studio ha analizzato l’esperienza di 122 pazienti italiani con ADPKD a progressione rapida, seguiti in diversi centri nefrologici e trattati con Tolvaptan secondo le indicazioni cliniche.
I ricercatori hanno valutato in particolare:
- la tollerabilità della terapia
- l’aderenza al trattamento
- i motivi di eventuale sospensione o interruzione della terapia
I pazienti sono stati seguiti per un periodo di oltre due anni e mezzo di follow-up mediano (circa 34 mesi), permettendo di osservare gli effetti del trattamento nel lungo periodo.
I risultati principali
I risultati dello studio mostrano dati incoraggianti sull’utilizzo del Tolvaptan nella pratica clinica.
In particolare è stato osservato:
- un’elevata aderenza alla terapia, con circa l’82% dei pazienti che ha continuato il trattamento nel tempo
- una sospensione definitiva del farmaco nel 18% dei pazienti, generalmente dopo un periodo prolungato di trattamento
- interruzioni temporanee della terapia nel 28,7% dei pazienti, nella maggior parte dei casi non legate direttamente agli effetti collaterali del farmaco.
Tra le principali ragioni di sospensione definitiva sono state riportate:
- la progressione della malattia fino all’insufficienza renale avanzata
- la scarsa tolleranza all’effetto aquaretico del farmaco (cioè l’aumento della produzione di urina)
- programmazione di una gravidanza
- alterazioni degli esami di funzionalità epatica, osservate tuttavia solo in una piccola percentuale di pazienti (circa 1,6%).
Nel complesso, i risultati indicano che, con un’accurata selezione dei pazienti e un attento monitoraggio clinico e laboratoristico, il Tolvaptan può essere utilizzato con buoni livelli di tollerabilità e aderenza anche nella pratica clinica reale.
Cosa significa per i pazienti
Gli studi “real-life” come questo sono particolarmente importanti perché permettono di capire come le terapie funzionano nella vita reale dei pazienti, al di fuori dei contesti altamente controllati degli studi clinici.
I risultati di questo lavoro suggeriscono che il Tolvaptan, se utilizzato con una gestione attenta e personalizzata, può rappresentare una strategia terapeutica sostenibile nel lungo periodo per molti pazienti con ADPKD a progressione rapida.
Queste informazioni sono preziose sia per i medici sia per i pazienti, perché contribuiscono a migliorare la comprensione dei benefici e delle possibili difficoltà legate alla terapia, favorendo decisioni terapeutiche più consapevoli.
Il valore della collaborazione tra centri
Questo studio è il risultato della collaborazione tra diversi centri nefrologici italiani e rappresenta un esempio importante di ricerca clinica collaborativa nel campo delle malattie renali genetiche.
Ringraziamo di cuore il gruppo della nefrogenetica di Brescia e tutti i ricercatori coinvolti nello studio multicentrico per il loro impegno nella ricerca e nella cura dei pazienti con rene policistico, in particolare:
Un ringraziamento particolare va al centro coordinatore del progetto:
– U.O. di Nefrologia e U.O di Genetica Clinica, ASST Spedali Civili di Brescia: Prof.ssa Claudia Izzi, Prof. Francesco Scolari, Prof Federico Alberici, Dott.ssa Laura Econimo, Dott. Diego Toso, Dott.ssa Roberta Cortinovis, Dott.ssa Letizia Zeni, Dott.ssa Federica Mescia, Dott.ssa Valeria Cinquina
– U.O. di Nefrologia, Ospedale Federico II, Napoli: Prof. Giovambattista Capasso
– U.O. di Nefrologia, Ospedale Policlinico Paolo Giaccone di Palermo: Dott. Marco Guarneri, Dott.ssa Francesca Consiglio e Dott. Dario Altieri
– U.O. di Nefrologia, Ospedale Policlinico Umberto I di Roma: Dott.ssa Silvia Lai, Dott. Adolfo Marco Perrotta
– U.O. di Nefrologia, Ospedale San Bortolo di Vicenza: Dott. Matteo Rigato, Dott.ssa Valentina Corradi, Dott.ssa Carlotta Caprara e Dott.ssa Fiorella Gastaldon
– U.O. di Nefrologia, Ospedale Gaspare Rodolico di San Marco (CT): Dott.ssa Carmelita Marcantoni e Dott.ssa Rosa Giunta
– U.O. di Nefrologia, Ospedale Santa Marta e Santa Venera di Acireale (CT): Dott. Maurizio Garozzo e Dott. Giovanni Giorgio Battaglia
– U.O. di Nefrologia, IRCCS Maugeri di Pavia: Dott.ssa Vittoria Esposito e Prof. Ciro Esposito
– U.O. di Nefrologia, Ospedale di Biella: Dott.ssa Raffaella Cravero
– U.O. di Nefrologia, Ospedale di Foggia: Dott. Giovanni Stallone e Dott.ssa Daniela Mezzopane
– U.O. di Nefrologia, Ospedale L. Vanvitelli di Napoli: Dott.ssa Giovanna Capolongo e Prof.ssa Miriam Zacchia.
Link all’articolo scientifico:
https://academic.oup.com/ckj/article/18/11/sfaf156/8138666
